Isabel de Fátima Alvim Braga
Há uma frase fácil sobre o Zolgensma: um milhão de dólares para salvar uma vida é pouco. A frase é bonita e, no recorte certo, até defensável. O recorte certo é o bebê de quatro meses com atrofia muscular espinhal tipo 1, ainda sem o respirador o dia inteiro. Aí o gene que falta pode entrar antes de o neurônio motor acabar. Aí a história natural da doença — criança que não senta e morre ou ventila cedo — muda de fato. [1][2]
Aqui, o diagnóstico tardio é q grande diferença. E pouco se fala sobre as consequências dele. R$ 7 milhões na janela é tentativa de salvar função. R$ 7 milhões depois do diagnóstico tardio é o Estado pagando o atraso do próprio teste.
O escândalo não é a mãe na porta do fórum. É a criança ter cumprido seis meses sem laudo.”
A janela de 6 meses não é capricho de planilha. É o tempo em que ainda há neurônio motor para o vírus carregar o gene. Se o teste do pezinho / a eletro / o SMN1 não saem nesse prazo, a criança já saiu da bula antes de alguém protocolar. A liminar de R$ 7 milhões depois disso paga uma ampola. Não devolve o neurônio.
O problema brasileiro não é esse milhão. É o Estado ter pago o preço desse milhão cento e sete vezes para quem, no papel da Conitec e na bula, já estava fora da janela. Isso não é poesia de acesso. É empenho.
O que o fármaco é
Onasemnogeno abeparvoveque, nome comercial Zolgensma. Uma infusão. Um vetor viral leva uma cópia funcional do gene SMN1. A AME 5q é a falta desse gene: o músculo para de receber ordem. Tipo 1 é a forma grave do lactente. Spinraza (nusinersena) e Evrysdi (risdiplam) já estavam no SUS; são crônicos. O Zolgensma se vendeu como dose única. Lista brasileira na casa de R$ 7 milhões. [2][3]
A evidência que segura o produto é estreita e real. Ensaios START e STR1VE, história natural da tipo 1: sobrevida e marco motor saem da curva clássica quando a infusão é cedo. Comparação indireta citada em decisão: 12 a 24 meses depois, sobrevida global perto de 97% e melhora motora em cerca de 82% no Zolgensma, contra cerca de 84% e 61% livres de morte ou ventilação permanente no Spinraza. Não é estudo cabeça a cabeça. É o melhor que o papel tinha. Custo-efetividade no SUS, frente à nusinersena: cerca de R$ 743 mil por ano de vida ajustado à qualidade. [3][4]
A Conitec incorporou para o SUS nesse recorte: tipo 1, até seis meses, ventilação invasiva no máximo 16 horas por dia. Acordo de risco com a Novartis, 2025: 40% na infusão; 20% aos 24 meses se o bebê controlar a nuca; 20% aos 36 se sentar dez segundos; 20% aos 48 se mantiver o ganho; parcela cai se morte ou ventilação permanente. Primeiras infusões públicas em maio de 2025. Brasil foi o sexto país a pôr o produto no sistema público. [2]
O que o juiz fez com a janela
Antes e depois da incorporação, a porta foi a vara. Kretzschmar, Teixeira, Galato e Silva, Revista de Saúde Pública, 2024: processos no Ministério da Saúde entre 2019 e 2022. Cento e trinta e seis ações. Cento e treze deferidas — 83%. Custo: R$ 944,8 milhões. Dois vírgula quarenta e cinco por cento do gasto com medicamento do SUS nas três esferas, naquele recorte. Tipo 1 era 86,7% das demandas. [1]
Das 113 liminares, seis crianças — 5,3% — cairiam no critério Conitec de hoje: até seis meses, sem suporte ventilatório e nutricional. Cento e sete não. Do dinheiro, só R$ 53,8 milhões, 5,7%, seriam gasto “dentro”. R$ 146 milhões foram para criança com mais de dois anos. A bula e a Anvisa param nos dois anos. Esses R$ 146 milhões estão depois da linha. [1]
Sexo, idade, tipo de AME, ventilação, nutrição e tipo de advogado não previram o deferimento. O que previu indeferimento foi já estar em Spinraza ou Evrysdi. O filtro do juiz, naquele arquivo, não foi a janela clínica. [1]
Levantamento posterior (LAI / DJUD): até 2025 o Zolgensma soma da ordem de R$ 1 bilhão e 161 decisões; só 2023, cerca de R$ 305 milhões. Não é o mesmo caderno das 113. É a mesma curva. [5]
Melhora — o que o arquivo mede e o que não mede
A pergunta que o leitor faz é justa: estamos dando o frasco a quem não vai melhorar, só para encher o caixa da fabricante?
O estudo das 113 ações não acompanhou sentar, andar nem sobrevida depois da infusão. Mede perfil e gasto. Não fecha o desfecho das cento e sete. Quem afirmar que “nenhuma melhorou” inventa o follow-up. Quem afirmar que “todas melhoraram como o bebê de quatro meses” inventa o ensaio. [1]
O que o papel clínico segura é outra frase. No tipo 1 precoce, sem o respirador o dia inteiro, o gene muda a história. Passados os dois anos, ou já em ventilação longa, o neurônio que o produto deveria salvar em grande parte já foi. Pode haver estabilidade. Não é o filme da dose aos dois meses. Entre seis e 24 meses, tipo 2, já em outro fármaco, a Conitec olhou a evidência em 2025, chamou a certeza de muito baixa, registrou mais fígado intoxicado depois dos oito meses e, em dezembro, recusou ampliar o Zolgensma no SUS para menores de dois anos tipo 1 e 2. [6]
O Supremo, no mesmo ano, ainda manteve caso a caso — tipo 2 com menos de dois anos — com parecer de perito e estudo novo (Reclamação 75.188). Isso é o juiz alargando a janela depois de a comissão técnica ter fechado. Não é o ensaio de fase 3 da bula. [7]
O bolso
A fabricante cobra o preço de um produto que se justifica, na conta pública, pela criança da janela. O empenho brasileiro, no período medido, comprou sobretudo a criança de fora. Não é preciso provar propina para descrever o mecanismo: lista internacional, liminar sem filtro de idade, Ministério que paga porque a multa é maior que o argumento. Novartis fatura o frasco. O SUS fatura a diferença entre a evidência e a sentença. A família fatura a esperança. Só uma dessas três contas cabe no ensaio.
O acordo de risco de 2025 tenta exatamente isso: não pagar o resto se o bebê não sentar. É o reconhecimento, em contrato, de que sete milhões sem marco motor é preço de marketing. A judicialização de 2019–2022 não tinha essa cláusula. Pagou cheio. [2]
A PEC não entra nesta página
A PEC 13/2023, parada na CCJ desde abril de 2023, tira imposto de medicamento de doença rara. Não escolhe janela. O PL 3.140/2026 mexe no critério da Conitec e no cadastro. Nenhum dos dois impede o juiz de mandar infundir quem já passou dos dois anos. O Tema 6 e as súmulas 60 e 61 tentam. O arquivo das 113 mostra o que acontecia antes de a tese firmar. [8]
A linha
Um milhão de dólares — ou sete milhões de reais — para o lactente da janela é uma discussão de prioridade, não de escândalo. Sete milhões para quem a bula já desistiu, sem o Estado medir se sentou, é outra discussão. Das 113 liminares, seis crianças estavam no recorte em que o SUS hoje paga de propósito. Cento e sete não. R$ 146 milhões atravessaram a linha dos dois anos.
Salvar a vida que o ensaio descreveu não é pouco. Pagar o preço dessa vida em quem o ensaio não descreveu é o que enche o balanço. A Conitec, no fim de 2025, olhou os mais velhos e não alargou. O empenho, anos antes, já tinha alargado.
Isabel de Fátima Alvim Braga
Fontes
[1] Kretzschmar AKM, Teixeira E, Galato D, Silva EN. Judicialização do Zolgensma no Ministério da Saúde: custos e perfil clínico dos pacientes. Rev Saude Publica. 2024;58:36. 136 ações, 113 deferidas, R$ 944,8 mi; 5,3% na janela Conitec; R$ 146 mi acima de 2 anos; R$ 53,8 mi (5,7%) dentro do critério.
[2] Ministério da Saúde, 15/05/2025. Primeiras infusões de Zolgensma no SUS; acordo de compartilhamento de risco; janela tipo 1, até 6 meses, vent. ≤16 h/dia; ~R$ 7 milhões.
[3] Análise de custo-efetividade no SUS (Value in Health Regional / ScienceDirect, 2024). ICER ~R$ 742.890/QALY vs nusinersena.
[4] Decisão judicial com comparação indireta Zolgensma vs Spinraza (sobrevida e marco motor 12–24 meses), citada em processo de fornecimento.
[5] LAI / DJUD–MS, citado em Machado et al., 2025. ~R$ 1 bi e 161 decisões até 2025; ~R$ 305 mi em 2023.
[6] Conitec, relatórios e 147ª reunião (08/12/2025). Recomendação de não ampliar onasemnogeno para <2 anos tipo 1–2; certeza baixa; hepatotoxicidade após 8 meses.
[7] STF, Reclamação 75.188 (Gilmar Mendes, 2025). Manutenção de Zolgensma em AME tipo 2 <2 anos.
[8] PEC 13/2023 (CCJ desde 25/04/2023); PL 3.140/2026 (CCT, 02/09/2026); Temas 6 e 1.234; SV 60 e 61.
